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遗传帕金森病难逆转?这种廉价止咳药有望改变

2024-1-29| 发布者:mghrshw| 查看:229| 评论:0

摘要:英国的一项临床试验,有望找到一种针对遗传因素导致的帕金森病(帕金森氏症)的新疗法。根据世界卫生组织的数据,由帕金森病导致的残疾和死亡增速超过世界上其它任何神经系统疾病。然而,如果这种疗法3期试验成功, ...

英国的一项临床试验,有望找到一种针对遗传因素导致的帕金森病(帕金森氏症)的新疗法。根据世界卫生组织的数据,由帕金森病导致的残疾和死亡增速超过世界上其它任何神经系统疾病。然而,如果这种疗法3期试验成功,就可以用一种廉价的非处方(OTC)止咳药来治疗。

帕金森病无法治愈 靠药物、手术来改善
帕金森病是一种退行性神经系统疾病,最常见于50岁以上、具有遗传因素的男性,主要有4个症状:震颤、肌肉僵硬、运动缓慢以及动作不平衡障碍。目前,帕金森病没有治愈方法,主要靠药物、手术治疗来改善症状。

现代医学研究认为,帕金森病是由于控制运动的大脑部分(黑质)中的神经细胞分解或死亡所造成,这些细胞负责分泌人体所必需的神经递质多巴胺,但是在受损后就会停止分泌。帕金森病还可能涉及对产生去甲肾上腺素(另一种神经递质)的神经末梢的损害。

目前,该疾病的治疗选择仅限于两种药物的组合:卡比多巴(carbidopa)和左旋多巴(levodopa)。且治疗费用昂贵,在世界许多地方不易获得治疗。

“现有的治疗方法或药物无法预防帕金森病”,史坦顿岛大学(Staten Island University)医院神经外科复杂和成人脊柱畸形外科主任乔纳森·拉苏利(Jonathan J. Rasouli)医生对《大纪元时报》说。

“市场上的大多数药物基本上都像多巴胺一样,可以改善帕金森病的主要症状,” 拉苏利医生说,“然而,这些药物有很多副作用,可能会令人非常不舒服。”

帕金森病患者也可以选择做手术,“黄金标准”的手术是深部脑刺激手术。在手术中,神经外科医生会在大脑中放置特殊的电极。

“虽然这些治疗方案有助于减少副作用,但它们并不能阻止疾病的恶化,” 拉苏利医生说,“因此,我们一直在寻找能够阻止甚至逆转帕金森病症状的治疗方案。”

止咳药氨溴索在2期试验中的希望
2009年发表的一项研究[1],使用止咳药氨溴索(Ambroxol)治疗另一种神经系统疾病戈谢病(Gaucher disease),罹患该病的人缺乏一种叫做葡萄糖脑苷脂酶(GCase)的酶。

这种酶被大脑用来清除有毒蛋白质,如α-突触核蛋白,因此它是帕金森病的生物标志物。高达12%的患者在出生时就具有与这种关键酶的低水平相关的基因突变,许多没有这种突变的患者体内的GCase也异常低下。

研究结果表明,氨溴索显着增加了戈谢病患者的GCase水平,这引起了帕金森病研究人员的注意。

不过,美国食品和药物管理局(FDA)仍未批准氨溴索在美国用于处方或非处方药,因为它与10多年前亚利桑那州的10例婴儿死亡有关。

如果氨溴索可以增加GCase活性,那它可以用来治疗帕金森病吗?

一项2期人体试验发现,氨溴索在可以穿过血脑屏障的剂量下是安全的,而且可以使GCase水平提高约35%。

2020年发表的一项研究[2]表明,该药物还降低了帕金森病患者的α-突触核蛋白水平,并可能改善运动症状。

拉苏利认为关于氨溴索的研究“很有趣”。

“研究表明,氨溴索是一种有可能启动预防帕金森病的酶的止咳药,能够安全地从我们的胃到我们的大脑,没有重大副作用,”他说,今年开始将更大规模的临床研究,试图验证氨溴索是否真的能阻止帕金森病。

3期试验将于今年在英国开始,由英国慈善机构“治愈帕金森病”(Cure Parkinson’s),密歇根州研究机构Van Andel研究所和John Black慈善基金会合作进行。

研究人员将招募330名帕金森病患者,并在英国的10至12个地点跟踪他们的病情。

参与该实验的帕金森病患者将被分为两种类型:具有GBA-1基因突变的和没有这种突变的。GBA-1基因是该疾病最常见的遗传风险因素。每个参与者将在试验期内服用氨溴索或安慰剂。

“这将是首次在这么大规模上进行的、专门应用于帕金森病遗传因素的药物试验,”该试验的首席研究员、伦敦大学学院皇后广场神经病学研究所的安东尼·沙皮拉(Anthony Schapira)教授在一份声明中说。

针灸按摩加食疗 缓解帕金森症状
虽然现在没有彻底治愈帕金森病的方法,但研究表明,某些疗法可以减轻帕金森病的症状。

2012年一项针对不同类型运动的研究[3]发现,中国古代太极拳对中度帕金森病患者的平衡和稳定性产生了有效改善。

2016年发表的另一项研究[4]表明,按摩可以帮助缓解帕金森病患者常见的肌肉僵硬,而且减少了长期帕金森病患者的静止和姿势性震颤。虽然这种缓解肌肉僵硬的疗法并非长久性的改变。

但是,按摩确实有助于减轻压力,使人放松,并使患者能够识别身体的紧张感。如果患者要找到最小化或减轻压力的方法,识别紧张感是关键一步。紧张会使症状恶化,因此控制它很重要。

2020 年发表在《神经病学前沿》(Frontiers in Neurology)上的一篇系统研究综述发现,针灸治疗帕金森病在临床上可能是一种有效且安全的方法,“针灸可以通过鼓励神经干细胞增殖来促进脑损伤后功能障碍的恢复,神经干细胞在损伤的初始阶段是活跃的。”

根据2002年发表在《神经病学》(Neurology)杂志上的一项研究,服用某些维生素也可能降低患帕金森病的风险。研究作者表示,理论上导致帕金森病的一个原因是氧化反应造成的脑细胞损伤,“因为维生素C和E以及类胡萝卜素可以防止氧化造成的损害,摄取它们可能会降低患帕金森病的风险。”

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